图:港大医学院最近研发全球首个干细胞新模型,并应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病。

  【大公报讯】记者郭如佳报道:港大医学院昨日公布,研究团队最近研发全球首个干细胞新模型,并应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病。研究团队利用罕见病患者血液细胞,将其改造成特定干细胞,建立个人化疾病模型以测试不同疗法,一名29岁罕见病患者经一年治疗,已可重投工作,惟患者难以承担高昂药费,呼吁社会关注罕见病。有关研究成果已在《过敏及临床免疫学期刊》发表。

  失视力中风 患者重投工作

  原发性免疫缺陷病又称“先天性免疫异常”,会损害免疫系统,使患者极易受感染,对自身免疫疾病甚至癌症均缺乏抵御能力,至今已知约有500种疾病。不仅如此,由于免疫缺陷疾病的罕见性,许多病患的病情常被低估,且未能得到充分治疗,加上患者通常缺乏特定的治疗选择和完善的病情管理,为患者和家属带来巨大负担。

  港大医学院伙同干细胞转化研究中心和剑桥大学,共同开发一个新型干细胞平台,以帮助原发性免疫缺陷病患者。研究团队从患者身上提取血液样本,将血液细胞改造为扩展潜能干细胞(EPSCs),以建立个人化疾病模型,用于测试不同疗法,以确定最有效和最安全的治疗方案,以免为患者带来不必要的风险。

  现年29岁的江先生患有“STAT1功能增益症”(STAT1-GoF),天生免疫系统中带有一种遗传缺陷。江先生曾三岁时发病,直到十多岁才确诊,身体多个器官受损,视力一度失去九成,甚至中风。江先生至今服药约一年,认为药效良好且暂无副作用,如今可重新上班,日常生活基本不受影响。但江先生亦表示,现时每月需要约1万元药费,认为难以负担,呼吁未来对罕见病的关注和资源会增加。

  研究团队亦表示,正为另外3、4名不同免疫缺陷病的患者制定治疗方案,模型研发初期需时一两年才可以制定治疗方案,希望将来能加快至数个月完成。

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