21健訊Daily｜FDA批準首款CRISPR基因編輯療法；國傢藥監局通報4批次藥品不合規

編輯丨徐旭

政策動向

●國傢藥監局通報4批次藥品不合規

12月11日，國傢藥監局發佈關於4批次藥品不符合規定的通告（2023年第65號）。

經貴州省食品藥品檢驗所等4傢藥品檢驗機構檢驗，發現4批次藥品不符合規定。現將相關情況通告如下：

一、經貴州省食品藥品檢驗所檢驗，在重慶江岸坊醫藥有限公司抽取的1批次抗宮炎片不符合規定，不符合規定項目為微生物限度。

經上海市食品藥品檢驗研究院檢驗，在國藥控股天和吉林醫藥有限公司抽取的1批次他克莫司軟膏不符合規定，不符合規定項目為有關物質。

經深圳市藥品檢驗研究院檢驗，在春源堂診所抽取的1批次炒僵蠶不符合規定，不符合規定項目為總灰分。

經青海省藥品檢驗檢測院檢驗，在那曲惠民醫院抽取的1批次炙甘草不符合規定，不符合規定項目為含量測定。

二、對上述不符合規定藥品，藥品監督管理部門已要求相關企業和單位采取暫停銷售使用、召回等風險控制措施，對不符合規定原因開展調查並切實進行整改。

三、國傢藥品監督管理局要求相關省級藥品監督管理部門依據《中華人民共和國藥品管理法》，組織對上述企業和單位存在的涉嫌違法行為立案調查，並按規定公開查處結果。

藥械審批

●骨盆骨折復位手術導航定位系統獲批上市

近日，國傢藥品監督管理局批準瞭北京羅森博特科技有限公司“骨盆骨折復位手術導航定位系統”創新產品註冊申請。該產品由主控臺車、機械臂臺車、導航定位工具組成，用於成人骨盆骨折手術中骨折復位，以及手術過程中手術工具、骨針及螺釘植入物的導航定位。該產品基於術前CT與術中CBCT影像配準、鏡像與曲面連續性約束、力—位置雙重反饋控制等技術，實現術中骨塊及工具三維實時導航、骨盆骨折閉合復位手術規劃建議、機器人復位操作控制等功能。

該產品是國內首個采用機器人技術實現骨盆骨折閉合復位的手術導航定位系統，與傳統手術相比，可提高閉合復位的成功率，降低開放手術風險，縮短恢復時間和住院時間，同時減少患者、醫護輻射暴露劑量。

●舒泰神1類新藥擬納入突破性治療品種

12月11日，中國國傢藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，舒泰神及其子公司德豐瑞申報的1類新藥BDB-001註射液擬納入突破性治療品種，針對適應癥為：抗中性粒細胞胞質抗體（ANCA）相關性血管炎（AAV）。

公開資料顯示，這是一款C5a靶向抗體，德豐瑞與德國InflaRx公司達成授權許可協議，基於後者的抗C5a技術在中國境內研發和商業化該產品。

●FDA批準首款CRISPR基因編輯療法

近日，全球細胞和基因療法（CGT）領域迎來系列進展。其中：Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司聯合開發的CRISPR基因編輯療法Casgevy獲得FDA批準，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）患者。bluebird bio公司開發的基因療法Lyfgenia也在同日獲得FDA的批準治療這一患者群體。

美國FDA宣佈，批準Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics聯合開發的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）上市，用於治療12歲及以上患有復發性血管閉塞危象（VOC）的鐮刀型細胞貧血病患者。根據新聞稿，這是FDA批準的首款CRISPR基因編輯療法。

在Casgevy用以治療SCD的全球性臨床試驗中，試驗達到瞭主要終點，即在24個月隨訪期內至少連續12個月無嚴重VOC發作。共44例患者接受Casgevy治療。在隨訪時間足夠可評估的31例患者中，29例（93.5%）達到此指標，顯示Casgevy具有一次治療，提供功能性治愈的潛力。

Casgevy是一款自體細胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統，在體外對來自患者的造血幹細胞進行改造，使血紅細胞生產高水平的胎兒血紅蛋白（HbF），有可能減少鐮刀型細胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。

資本市場

●派真生物完成逾億元C＋輪融資

近日，專註於基因治療遞送領域的CTDMO領軍企業廣州派真生物技術有限公司（以下簡稱“派真生物”）完成逾億元人民幣C＋輪融資簽約儀式，本輪融資由國投招商投資管理有限公司（以下簡稱國投招商）獨傢投資。舟渡資本連續兩輪擔任公司的獨傢財務顧問。

值得一提的是，在資本寒冬下，這是派真生物今年完成的第二筆融資，不但彰顯瞭派真生物在基因治療遞送領域的技術優勢與巨大價值,也顯示瞭資本市場對派真生物行業地位和實力的認可。

此次C＋輪融資將用於推動公司全球化戰略，加強基因治療服務平臺創新，全方位賦能基因治療藥企，降本增效，加速國內外基因治療藥物產業化進程，攜手為中國和全世界患者帶來更安全、更有效且更經濟的基因療法。

●麗珠醫藥擬分拆麗珠試劑至新三板掛牌

12月10日晚間，麗珠醫藥在港交所公告稱，董事會宣佈，麗珠醫藥於12月8日獲香港聯交所通知，上市委員會已同意公司可根據上市規則第15項應用指引進行建議分拆麗珠試劑至新三板。

就建議分拆至新三板而言，麗珠試劑將不會發行任何新股份。建議分拆至新三板完成後，麗珠醫藥於麗珠試劑的股權（即47.43%）將維持不變。視乎市況及所需監管批準，麗珠試劑其後可能轉至北京證券交易所發售其新A股。

公告還表示，於建議分拆至新三板及建議中國上市完成後，麗珠試劑集團將主要從事診斷試劑及設備的研發、生產及銷售，而麗珠醫藥（不含麗珠試劑集團）將繼續從事現有的其他兩項主要業務，即制劑產品（化學、生物及中藥）以及原料藥和中間體的研發、生產及銷售。

●通策醫療擬控股婁底口腔，並購加盟模式首次落地

12月11日，通策醫療公告表示，公司擬以2259.6萬元的價格，收購婁底口腔42%的股權；並在此次股權轉讓後立即對婁底口腔以988.163萬元進行增資。

股權收購及增資完成後，公司將持有婁底口腔51%股權，婁底口腔將成為公司的控股子公司。此次交易是公司並購加盟模式的首次落地，有利於完善區域市場佈局。

行業大事

●首臺國產桌面基因測序系統在深圳下線

近日，全球基因測序和芯片技術的領導者因美納攜手中國腫瘤液體活檢和基因大數據高新技術企業海普洛斯共同宣佈，首臺NextSeq™ 2000Dx-CN-HAP國產基因測序系統於深圳正式下線，標志著雙方戰略合作夥伴關系步入新階段。

NextSeq™ 2000系列基因測序系統擁有超過75項技術創新，整合瞭機載DRAGEN™服務器的生信分析功能，可一站式完成文庫擴增、測序以及快速基因組分析，且靈活的通量和讀長選擇，便利的操作，小巧的桌面式設計可適應各種規模和場景的實驗室部署，為客戶帶來準確、靈活、快速、簡便的測序體驗。NextSeq™ 2000測序系統曾憑借其卓越的產品設計、高效智能的模塊化設計和貼心的用戶體驗，獲得國際公認的全球工業設計頂級獎項“紅點設計大獎”。