自2016年國傢醫保局啟動國傢醫保談判(簡稱“國談”)以來,通過談判納入臨床必需、療效確切的專利藥和獨傢藥品已成為醫保目錄動態調整的必要環節。其中,罕見病藥品是每年國談藥品清單中的重要部分,在國傢醫保局大力支持下符合條件的罕見病用藥已經“應納盡納”入醫保藥品目錄。
伴隨國傢醫保年度談判工作和相關政策有序落地,罕見病患者醫療保障程度有瞭極大提高,但部分地區或治療藥物也仍面臨著“進院難”、“報銷難”的挑戰,導致罕見病患者難以充分享受應有的醫療、醫保待遇。
基於此,蔻德罕見病中心開展《“破局最後一公裡”—罕見病國談藥落地情況調研報告及政策建議(2023)》專題報告研究(下稱“報告”),以期深入而全面地瞭解罕見病國談藥政策的實際落地和患者可及性情況。
2023年10月14日,《“破局最後一公裡”——罕見病國談藥落地情況調研報告及政策建議(2023)》報告發佈會(下稱“報告發佈會”)在上海成功召開!本次報告發佈會得到瞭翰森制藥、梯瓦制藥、武田中國和羅氏制藥的大力支持。
蔻德罕見病中心( CORD)創始人及主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人& 秘書長黃如方在發佈會上發表瞭致辭。黃如方對與會來賓,參與《報告》的企業方代表、醫院代表、患者傢庭及患者組織方代表及各支持方和項目研究團隊等表示瞭熱烈歡迎及衷心感謝。
同時,他回顧瞭報告誕生始末並介紹,自2021年中國罕見病高峰論壇上的一場跨行業閉門會上,蔻德罕見病中心萌生瞭研究罕見病國談藥落地的想法。
作為一名罕見病患者,黃如方深知患者對“病有所醫、醫有所藥、藥有所保、保有所得”的期待。此次《報告》的落地,是蔻德罕見病中心邁出的“第一步”,期待報告讓更多相關方看到、用到,共同促進社會各界對罕見病醫保用藥“最後一公裡”可及的重視。
蔻德罕見病中心創始人及主任,瑞鷗公益基金會聯合創始人&秘書長黃如方
會上,來自醫院、醫保、醫藥領域的十餘位專傢,就此次報告所研究的“罕見病國談藥落地情況及政策建議”,展開瞭主題發言及充分討論。
罕見病國談藥落地“最後一公裡”
堵在哪?如何疏?
調研報告分為四個篇章,分別進行瞭罕見病國談藥相關政策發展回溯,落地情況與相關政策卡點分析,以及政策建議。
其中,在落地情況與政策卡點分析部分,調研采用定量和定性相結合的研究方法:
基於國傢醫保服務平臺的公開數據,對選定的21種樣本罕見病藥品的進院情況進行瞭量化分析評價其在不同醫療機構、省市地區的可及性情況,並橫向對比不同屬性(包括不同談判批次、劑型、治療費用和發病率)樣本藥品之間的可及性差異。
同時,基於現有文獻研究結論及近年來罕見病患者群體的反饋意見,《報告》梳理瞭“雙通道”落地執行過程中主要卡點。包括罕見病國談藥落地的進院、住院用藥、門診保障及“雙通道”藥店用藥等卡點,一方面通過具體的疾病領域和患者案例來呈現當前問題和患者訴求,另一方面通過相關的最佳實踐案例來提出可行的解決方案。
結合當前罕見病患者使用國談藥的突出困難和訴求,《報告》針對罕見病國談藥進院問題、患者住院用藥受DRG/DIP支付限制問題、患者門診用藥保障水平不足問題、患者“雙通道”藥店用藥不暢問題四大“進院堵點”開展研究。
結合量化分析、患者訪談和專傢訪談的方法,《報告》梳理瞭不同問題的卡點所在,並參考各地已有的實踐經驗提供可行的解決方案。
圍繞《報告》解讀,胡善聯教授點評道:“研究團隊做瞭大量案頭工作,並立足患者需求,發出患者聲音,詳述瞭國談藥落地政策的‘卡點’及區域差異。建議,未來圍繞國談藥‘可獲得’、‘可負擔’展開更多深入研究,從而推動罕見病政策的逐步完善。”
群策群力,提高國談罕見病藥物臨床可及
《報告》隻是起點。為更好地落實有關政策,提高國談罕見病藥物臨床可及性,報告發佈會現場特別帶來圓桌討論環節,在李林國的主持下,來自臨床、藥學、衛生經濟學、醫療保障、醫藥產業等領域的專傢代表基於各自專業領域,圍繞“如何‘攻克’國談藥落地‘最後一公裡’”展開瞭充分討論。
北京協和醫院藥劑科副主任藥師、神經外科臨床藥師左瑋介紹,北京協和醫院作為疑難危重罕見病中心,牽頭瞭罕見病藥物米托坦片、氯巴占的一次性進口。從米托坦片隻能於協和一傢醫院使用,到氯巴占可以在全國幾十傢中心使用的演變,代表瞭協和醫院在藥物保障和可及領域的創新實踐。
圍繞多位專傢提到的醫保支付方式改革影響國談藥物可及的問題,左瑋主任建議可以建立藥品除外機制並制定相應的藥品目錄。但他也提到,新政策的落地還需要更多的調研和專傢論證,共同探索長效機制的建立。
此外,對於北京協和醫院這樣的疑難危重中心而言,目前也面臨著缺乏針對性、經濟性治療藥物的問題。期待未來有更多罕見病藥物研發,解決患者的燃眉之急。
南方醫科大學南方醫院藥學部主任李亦蕾介紹瞭保障罕見病用藥可及的廣東經驗。據其介紹,廣東省衛健委高度重視罕見病領域。目前,廣東省衛健委藥政處在藥事委員會的牽頭下,研發軟件系統,登記配備罕見病用藥的醫院,並開放給患者查閱藥品配備及庫存情況。以此,聯動瞭患者與醫院的溝通,保障藥物的及時供應。
針對各位專傢關心的政策“堵點”,李亦蕾主任呼籲醫療機構領導人要有高知遠見,將罕見病作為重點關註的診療方向。“決策者需要承擔一定的經濟、考核壓力,大刀闊斧地推動罕見病診療。期待《報告》能更好地傳播,觸達更多醫療機構,推動各方合力努力、集思廣益,滿足患者的醫療需求。”
黃如方主任談到瞭參與《報告》研究中的感觸,“正如《報告》案例中提到的,藥物從納入醫保到患者真正用上,面臨很多挑戰,有時候患者也很無奈,甚至無力推動用藥可及。這也是我們此次《報告》核心想探討,且實現的目標——保障患者的最終用藥。”正如本次報告發佈會黃如方主任反復提到的,“《報告》的完成不是結束,完成才是真正的開始。”
上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林表示,“最後一公裡”不單單是罕見病的問題,但是由於罕見病問題的解決更困難、更具有特殊性,因此《報告》的完成更具備代表性意義。
同時,從醫保政策角度,金春林主任提出瞭幾個供各方思考的重要問題——罕見病用藥配備率多少才是合理的?是否每個醫院都有必要配備?能否創新配備方式?為此,金春林主任提醒,未來要進一步揭示用藥保障背後的核心問題,才能使政策建議更具備操作性。
此外,針對多個專傢提到的罕見病門診保障問題,金春林教授也分享瞭門診共濟醫療保障政策的最新消息,“國傢制定門診統籌,把個人賬戶部分的錢納入籌資,實際上是很好的機遇。門診可以報銷,無需住院開藥,提高瞭醫保基金使用效率。”
國傢罕見病診療與保障專傢委員會委員、北京罕見病診療與保障學會副會長劉軍帥強調,“頭痛醫頭,腳痛醫腳”在罕見病領域是行不通的。他提綱挈領地總結瞭國談罕見病用藥保障“最後一公裡”的問題——核心問題是體制問題、機制問題。關鍵的問題是利益問題,所以背後要有適當的激勵機制和約束機制,推動利益相關者共同為罕見病用藥保障發力。
王平洋會長分享瞭罕見病用藥保障的“浙江模式”。他提到在浙江不存在“最後一公裡”難可及的問題,因為罕見病用藥有體系化的診療和進院模式。
從研究角度,王平洋會長提醒每個地方特殊政策出臺的背後,一定有其特殊的背景,這非常值得醫保部門、衛生部門、藥企部門研究。
江蘇豪森藥業集團副總裁、營銷戰略發展與準入政務部總經理張曉光從藥企角度分享瞭企業在推動罕見病保障領域的強烈意願與積極性。他同時提到瞭目前遇到的一些挑戰,包括醫療機構整體藥品覆蓋率不高、“雙通道”政策下部分藥品處方流轉和臨床治療上都存在困難。
武田(中國) 全國市場準入團隊負責人周文燕表示,過往十年中,國傢藥監局、醫保局、衛健委等各部門都出臺瞭不少罕見病政策,鼓勵瞭醫藥企業積極推動藥品的準入和保障。部分地方政策的有效落地,也帶動瞭地方生物醫藥產業的更好發展。期待未來給予罕見病患者更好的門診用藥保障,從而提高患者用藥可及性。
蔲德罕見病中心高級顧問、瑯鈺集團首席商務官李楊陽提到,罕見病用藥保障“最後一公裡”既是患者的個人問題,也是全社會的問題。李楊陽分別從患者和社會角度提出瞭對應的建議。“微觀層面,還是要做好眼下的事兒,做行之有效的事兒。患者組織作為需求最迫切的乙方,應該持續不斷地發生,讓社會看到問題的真實性與嚴重性,同時讓信息更加透明,分享成功的方法與經驗,聯動更多病友,行動起來。”
同時,從更長遠的角度看,李楊陽認為解決罕見病用藥保障要靠政府的決心、政府的智慧和更加猛烈的技術革命。
最後本次報告發佈會在與會專傢和到訪嘉賓的充分討論中拉下帷幕。期待更多有關國談罕見病用藥“最後一公裡”可及相關的討論,也期待各方積極攜手,共同推動罕見病多方保障的進步。
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