超五成重癥肌無力患者用藥災難性支出、心理壓力大

6月15日是我國第九個重癥肌無力關愛日。日前，由北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心（簡稱“愛力關愛中心”）主辦的第五屆中國重癥肌無力大會在線上隆重召開，政府人士、醫學專傢、支持機構、有影響力社會人士等多方嘉賓，與全國廣大重癥肌無力患者相聚雲端，呈現患者群體困境，發佈《中國重癥肌無力患者健康報告2022》，從真實世界數據、醫學研究、藥物研發、社會保障角度共同關註患者生存處境，期待推動改善患者診療水平與生存狀況。

作為中國首個由重癥肌無力患者發起創辦的深度服務重癥肌無力患者的社會組織，愛力關愛中心一直得到瞭國內許多醫學專傢、醫院、科研機構的鼎力支持，成為重癥肌無力領域提供醫學資訊、開展醫患交流的重要平臺。

自費醫療支出負擔較重 逾七成患者心理狀況堪憂

《中國重癥肌無力患者健康報告2022》自2021年11月啟動策劃設計，通過定性和定量研究手法，歷時半年，計劃將收集2000份問卷。截止本次報告發佈時，完成瞭對33例患者/傢屬、7例醫生的深度訪談，和717份有效問卷，數據顯示，患者生存質量較2018年有所提高，但生存狀況依舊堪憂。

調研顯示，重癥肌無力患者用藥負擔仍然較重，患者的年自費醫療支出中位數15304元。很多傢庭因病致貧，患者自費醫療支出占傢庭年可支配收入的比例，中位數達到52.67%，為災難性支出，並且這一支出數字還沒有包括患者為治療所需要花費的交通差旅、傢屬陪同的誤工費、日常管理需要的營養改善費等。

同時，30%成年患者無法就業，成年患者的傢庭負擔較兒童患者傢庭高出10.1%，一方面增加瞭傢庭的整體負擔，另一方面可從側面反映患者用藥依從性差背後的原因，因此患者的治療穩定性缺乏保障，難以承擔傢庭責任，同時患者的社會角色尊嚴受到挑戰。

報告中，首次提出並值得社會關註的是，高達76%的患者存在不同程度的抑鬱/焦慮情況，其中16%有嚴重抑鬱，承受著疾病帶來的身心折磨。

這些數據背後值得思考的是，情緒是免疫性疾病的風險誘因之一。但重癥肌無力的疾病特點又有許多禁忌藥物，治療抑鬱焦慮的精神科藥物往往有加重重癥肌無力病情的風險，列於重癥肌無力的慎用藥物。

報告還特別關註瞭患者的用藥依從性。調研使用瞭國際通用的患者依從性量表，量表中低於6分即為較低分數，而調研顯示MG患者的得分中位數為3.75，受調研患者常因未遵醫囑用藥而疾病復發；重癥有肌力患者的依從性較其它疾病可能更差。而依從性背後也有許多原因，包括因醫患矛盾抗拒復診，易受其它患者分享的方案而自行更換治療方式，另外一大原因是治療的經濟負擔、往返醫療機構的身體負擔、缺乏照護者等現實困難導致的。

此階段性報告是基於2022年重癥肌無力患者生存質量及健康調研的現有數據分析而成。完整的數據報告將於調研完成之後出臺。

報告發起方、策劃方北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心理事長楊淞元，項目支持方中國紅十字基金會賑災發展部副部長、健康促進版塊負責人賈鑫，愛心企業楊森中國張巍副總裁，醫學顧問國際神經免疫學會常務理事、中國神經免疫學會常委許賢豪教授，中南大學湘雅醫院神經內科主任醫師、神經免疫與神經肌病亞專科主任楊歡教授，研究團隊代表北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心理事、香港中文大學深圳研究院副研究員董咚教授，共同啟動瞭本報告發佈，董咚教授對《中國重癥肌無力患者健康報告2022》進行瞭深度解讀。

各方共同努力下，重癥肌無力新藥消息層出不窮，醫學、學者、患者共同關切的熱點即新藥的研發情況，以及未來有什麼樣的發展趨勢必。國內神經免疫學科泰鬥、中國神經免疫學奠基人、國際神經免疫學會常務理事、中國免疫學會神經免疫學分會名譽主任委許賢豪教授，梳理瞭《MG全球在研藥概覽與發展趨勢》，介紹瞭目前全球治療藥物研發的基本情況，從病因、藥理等方面讓大傢看到瞭在研的多款藥物控制病情的可行性。許老預測未來將有更多藥物問世、治療方案不斷完善，鼓勵廣大病友懷抱希望地好好生活。

需充分發揮罕見病組織在罕見病用藥研發中的作用

獲得更好治療，直至徹底治愈疾病是每個患者期盼的，疾病是人類的威脅，重癥肌無力作為免疫疾病威脅任何普通人的健康，藥物研發是醫學界和患者最為關註的。中國有最大的患者群，患者組織擁有最大的患者庫，如何在罕見病用藥研發中發揮社會組織的公益平臺價值呢？

清華大學藥學院藥品監管科學研究院楊悅院長在主旨演講中通過詳實的例證，充分肯定瞭罕見病患者組織在藥物的設計、研發、臨床試驗、上市、保障等方面的重要作用。

楊悅院長分析到，實現對罕見病患者進行有效的治療，首先要找到更多的患者，研究罕見病患者的自然史等，明確致病機理，然後進行創新藥的研究。這其中，建立患者登記系統、構建患者社區，是必要之舉，而罕見病組織又是踐行這一過程的重要力量，她以愛力關愛中心為例指出，病友自發形成的團體組織，對服務患者、研究疾病自然史、支持藥物研發有重要的推動作用。

愛力關愛中心長期專註於服務重癥肌無力患者群體，僅在患者康復、患者賦能內容的工作，已舉辦260餘場活動。2020年打造瞭線上患者康復教育平臺“雲鹿學院”，迄今開發視頻課程252個，累計用戶14324人。

北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心副主任、服務主管王麗萍系統介紹瞭機構用九年時間逐漸搭建起的重癥肌無力患者康復體系，以全人康復、同儕支持、全生命周期為工作理念，旨在提升患者的自我成長與內在康復動力，幫助患者群體提升康復水平。康復體系當中的“給力中國行”患者康復工作坊工作，將在2022-2023年度計劃與省市地區級醫院合作，開展30-40場活動，促進地區級醫院的重癥肌無力診療多中心形成，推動地方尤其偏遠地區重癥肌無力患者的診療便利性。愛力關愛中心創新瞭“以生命影響生命”為理念，以“患者服務患者”為手法的社群關懷員計劃，以雙“1+N”服務模式，逐漸培養更多患者成為關懷員，再由關懷員作為一線服務者幫助更多新患者。