共抗血液腫瘤！中英兒童難治性白血病公益會診項目在京發佈

常規治療無效、治療後腫瘤再次復發、骨髓移植副作用明顯……在兒童白血病治療中，如何提高難治性白血病治愈率、改善患兒生存質量，是一大難點。

“匯聚中外權威專傢、結合國際前沿科技，我們將為中國難治性白血病患兒提供公益的中外聯合會診機會，讓更多孩子找到生命新的希望。”6月18日，“英國大醫生走中國：‘中英兒童白血病治療研討暨公益會診項目發佈’媒體見面會”在京舉辦，來自中英兩國的白血病專傢共同宣佈項目啟動。

圖：中英兒童白血病公益會診項目啟動

棘手的“急淋”

白血病被稱為“兒癌之冠”。據統計，我國每年新增白血病患者約4萬名，其中50%是兒童。《國傢兒童腫瘤監測年報2020》顯示，在我國兒童腫瘤患者中，白血病患兒占比高達57.21%，是我國兒童、青少年因病死亡的重要原因。

據瞭解，急性T淋巴細胞白血病是最多發的兒童惡性腫瘤急性淋巴細胞白血病（ALL）的亞型。

《中國兒童血液病2020白皮書》發佈的數據顯示，我國急性淋巴細胞白血病占兒童白血病的72.6%。近年來，國傢發佈白血病診療建議，兒童“急淋”化療方案逐步改善，患兒長期生存率大幅提升。目前，兒童“急淋”整體治愈率可達80%-90%。然而，仍有15%-20%的患兒會遭遇復發，且復發後的存活率低，傳統化療的有效率低，預後不佳。

“根據每個患兒的自身情況選用個性化的治療方案，提高治療規范化水平，同時不斷研發新的藥物和治療手段，是提高難治性兒童白血病治愈率的關鍵。” 北京大學第一醫院主任醫師、兒科血液/腫瘤專業負責人趙衛紅說。

圖：北京大學第一醫院主任醫師、兒科血液/腫瘤專業負責人趙衛紅

“在英國，難治性白血病為患兒傢庭帶來巨大挑戰。近年來，通過多學科制訂精準的治療方案，采取化療、造血幹細胞移植、靶向治療、免疫治療等多種治療方式，已經取得令人振奮的成果。”倫敦大奧蒙德街兒童醫院（Great Ormond Street Hospital for Children，簡稱GOSH）國際和私立患者醫療部臨床主任梅蘭妮•海恩斯（Melanie Hiorns）醫生說。

GOSH兒童醫院被西方權威媒體評選為全球前三、歐洲第一的兒童醫院，擁有全歐洲最大的兒童白血病診療中心，其血液和腫瘤科整體生存率處於國際領先地位。其中，“急淋”（ALL）的5年生存率達到94.1%，在全球醫院已發表的數據中排名第一。

“多學科+新療法”

白血病是一種惡性腫瘤性血液病。在常規治療中，化療和骨髓移植是最常見的治療方案。

化療方面，經一線化療後出現復發後，難治性白血病患兒預後往往不太理想，再度化療可能令患兒面臨難以承受的毒性反應，而骨髓移植容易產生感染和長期副作用，包括對患兒的生長發育造成長期影響。

5年前，新的抗體藥物在歐美上市。如今，抗體藥物廣泛應用於兒童白血病治療，其副作用遠遠小於常規化療。與此同時，歐美發達國傢的權威醫院對骨髓移植的使用也越來越少。

“大量白血病患兒不用骨髓移植，也可以達到治愈。”在發佈會現場，GOSH兒童醫院小兒血液科教授阿傑伊·沃拉（Ajay Vora）表示。

圖：GOSH兒童醫院小兒血液科教授阿傑伊·沃拉（Ajay Vora）

作為兒童血液病專傢，沃拉也是國際BFM（柏林-法蘭克福-蒙斯特）協作組急性淋巴細胞白血病委員會的主席。該機構在過去30多年一直致力於兒童急性淋巴細胞白血病（ALL）的研究和臨床治療，是全球兒童ALL治療方案的領軍者。

他認為，兒童白血病治療最重要的是多學科（MDT）治療，這樣能更精準地為患兒制定適合的、個性化的方案。不少國際患者原本被當地醫生建議需要骨髓移植，但到GOSH後可能有其他更好的選擇。

“我們發現，病理、影像、護理、遊戲療法、心理療法、對癥治療、藥理師配合，多學科緊密合作，給患兒治療和康復帶來巨大收益。”沃拉說，治療效果取決於治療的每一個細節。在GOSH醫院，甚至有專門的“陪玩師”，緩解小朋友對治療的畏懼，也把傢長從緊張、焦慮的情緒中解放出來。

對於化療和骨髓移植無效或治療後復發的患兒，創新性的療法也會他們帶來新的希望。早在2015年，GOSH就創新性地采用一種實驗性基因療法，成功挽救瞭世界首例白血病復發的嬰兒患者萊拉（Layla）的生命。該療法通過一種全新的基因編輯技術，創造出基因修飾的免疫細胞（UCART19細胞），再操縱其搜尋並殺死耐藥的白血病細胞。萊拉在接受瞭1毫升經過基因編輯的UCART19細胞輸入後，癌細胞便消失瞭，至今已痊愈。

2018年，GOSH又成為英國首傢使用新型CAR-T療法治療白血病復發患兒的醫院。該療法最先於2017年在美國獲批，用於治療25歲以下復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）患者，在臨床試驗中有82.5%的患者治療後癌細胞完全消失。

協手實現“無病生存”

與許多腫瘤一樣，隨著治療技術持續發展和國際醫療協作不斷深化，“兇險”的兒童白血病正在一步步向實現完全治愈的目標靠近。

“兒童白血病的治療目標是治愈，不是‘帶瘤生存’，而是‘長期無病生存’。”趙衛紅說，針對出現復發的10%-20%的患兒，規范化治療、研發更有效副作用更小的藥物，開展相關臨床研究，都是正途。

在GOSH，沃拉表示，為瞭研發出更好更新治療藥物和方法，每年都有10項以上的1-3期兒童白血病藥物的臨床試驗在開展。

“加強國際協作，共享醫療發展成果、共建醫療命運共同體，是戰勝癌癥的重要保障。”發佈會現場，“中英兒童白血病公益會診項目”贊助方盛諾一傢創始人蔡強表示，過去12年，盛諾一傢服務瞭6000多個中國患者傢庭，幫助他們到國際一流醫院尋求治療。

圖：盛諾一傢創始人、董事長蔡強

從2014年起，為瞭進一步推動中外醫學文化交流，盛諾一傢與人民日報社《健康時報》共同發起“海外大醫生走中國”系列活動，通過邀請發達國傢權威醫院專傢來中國走訪、與中國醫生面對面交流的方式，助力國內醫療持續高質量發展。

據介紹，此次公益會診將免費提供6個中英專傢國際聯合會診名額，由《健康時報》協調國內權威醫療機構，經專傢評估，篩選兒童白血病疑難病例，與盛諾一傢簽約合作的GOSH兒童醫院專傢進行國際聯合會診，為患兒提供權威診療方案，希望取得最好的臨床結果。