眼睑下垂、视物重影、吐字不清、喝水呛咳、咀嚼困难、走路摔跤、四肢无力……这些是重症肌无力患者日常倍感无力的困境。今年6月15日是第十一个重症肌无力关爱日，每年6月也是全球重症肌无力关爱月，旨在提升公众对重症肌无力的认知，鼓励全社会提升对重症肌无力患者的关注与支持。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授、北京医院神经内科主任医师张华教授接受采访时指出，重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗新时代，应追求短期和长期双达标的新治疗目标。除了积极有效控制症状，减轻长期治疗的副作用，提高患者生活质量同样至关重要。
重症肌无力是一种由神经－肌肉接头传递功能障碍引起的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。各年龄段均有发病，不少患者首次发病见于黄金年龄阶段。其中，全身型重症肌无力作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社会交往和工作能力，急性加重时甚至会危及生命。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授
笪宇威介绍，重症肌无力发病机制目前还不是完全清楚，普遍认为与感染、药物、环境因素有关。作为一种慢性疾病，大多数情况下，全身型重症肌无力的病程是长期，甚至是终生的，且病情易反复发作。“临床中我们碰到的很多患者，他们最朴素的愿望就是希望能够通过治疗像普通人一样，正常地生活、学习和工作，不会因为疾病而反复住院抢救、离不开家人的照顾甚至无法自理，他们想要重新找回活着的尊严。”
需要注意的是，重症肌无力并非“病如其名”。在门诊的时候，医生们会经常遇到病人询问自己感觉特别没劲，是不是得了重症肌无力？张华特别提醒：“不是没劲就是得了重症肌无力，没劲有很多的原因。也不是重症肌无力就都会非常重、没劲，有些重症肌无力患者症状可能就是眼睑下垂、看着两个眼睛稍微不一样大等症状，需要大家正确认知。”
北京医院神经内科主任医师张华教授
短期和长期双达标,成为重症肌无力治疗新目标
随着疾病控制水平的不断提升，如今，重症肌无力患者的平均生存期已长达30余年。临床医生和患者的治疗需求也随之改变，不再仅满足于降低死亡率或疾病改善，而是期待通过更加有效、安全的治疗手段，实现短期症状快速改善和长期维持稳定、减少症状反复和避免危象发生，从而实现患者正常生活、拥有更高的生活质量。
基于重症肌无力症状和副作用对患者的影响，国际上提出了“双达标”的治疗理念，且国际国内多个重症肌无力诊疗权威指南和共识都把治疗目标定为达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。
据了解，双达标指的是在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态或更好。第一重达标是症状控制达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是副作用控制达标，治疗相关副作用≤１级，口服激素剂量≤5mg/天，即最小化治疗副作用、提高生活质量。
张华指出，近年来，多种新型生物靶向治疗手段的问世和临床应用，为重症肌无力患者提供了症状有效控制和安全性双重达标的有力武器。从短期来看，靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速地缓解和控制症状，尽早、尽快实现双达标；从长期来讲，最大程度地减少副作用是重中之重，靶向生物制剂不仅能够帮助患者减少病情波动和加重，并且有效降低激素的使用剂量，副作用更小。
多重保障，有力支持患者长期规范诊疗
作为需要长期治疗的慢性免疫性疾病，重症肌无力的治疗需要患者有很好的依从性。笪宇威介绍，有些病人依从性非常好，定期复诊。有些病人依从性却非常不好，病情稍微好一些，觉得药物有副作用就减药量、停药，然后病情加重再来看病，病情见到好转又减药。“这个病千万不能自己随意减药、停药，一旦病情加重一次波动一次，药量就要增加到原来的剂量，治疗会前功尽弃，对于病人来说只有害而无利。 ”此外，笪宇威提醒，喝酒、生活不规律、感冒、感染，特别是感冒之后随意吃药，可能导致病情加重。病人要了解哪些做法是禁忌的，哪些药不能用，哪些药慎用，建议患者配合医生做好长期对疾病的日常管理和监测。
尽管当前已有治疗方法能够改善部分重症肌无力患者的症状，但仍有相当比例的患者未能达到理想的病情控制状态或微小状态。笪宇威指出：“国外研究显示，目前仍有37%的全身型重症肌无力患者未达到微小状态或更好，且近半数的全身型重症肌无力患者饱受副作用的困扰。这部分重症肌无力患者并非医学定义上的‘难治型’患者，而在于对其长期治疗方案的优化和管理。因此，改善重症肌无力患者及其家庭的生存现状，减轻患者群体的治疗负担，帮助更多患者早日用上新药、好药，进一步优化治疗方案，提升我国重症肌无力整体诊疗水平，需要多方共同协力。”
早在2018年，全身型重症肌无力就已被纳入我国《第一批罕见病目录》。事实上，近年来国家和政府高度重视包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者群体，大力鼓励创新，尤其对用药保障给予高度关注和政策支持。“如今，面向全身型重症肌无力这一罕见病患者群体，已经形成了包括国家医保、大病医保、惠民保、惠工保、公益关爱项目在内的五重保障，帮助更多重症肌无力患者能够早日用得起、长期用得起新型生物靶向治疗，从而少加重、少住院、少危象，给患者长期治疗带来更多信心。”张华强调。
以新型生物靶向药物艾加莫德为例，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，年治疗费用约为40万元左右。据了解，纳入医保后，经过国家医保、大病医保、惠民保、惠工保、公益关爱项目的多重保障报销，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的月均治疗费用可降低至千余元左右，有望切实为患者和家庭减轻长期治疗带来的经济负担。
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