世界血友病日：以醫患共同決策體系 打造血友病防治新標桿

4月17日是“世界血友病日”，今年的主题是“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。 在中国，血友病患者普遍面临着关节损伤问题，而实现血友病患者的关节保护则需要多方共同努力。江苏省人民医院、南京医科大学附属儿童医院、深圳市儿童医院、江西省儿童医院、太原市中心医院、烟台山医院等6家医疗机构将建立血友病多学科综合管理团队，积极探索医患共同决策新路径，以患者为中心进行血友病综合管理，打造血友病防治新标杆。

血友病需终身管理，长期随访

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残,影响正常的生活和工作能力。

南京医科大学附属儿童医院血液肿瘤科二级主任医师方拥军教授说，得益于创新药物的出现、罕见病保障体系的逐渐完善和社会经济的快速发展，近年来中国血友病预防防治水平已经取得了巨大的进步，患者需求正在从“减轻严重出血保命”、“减少出血减缓残疾”，逐渐向“零出血无残疾”的自由正常生活状态转变。但现实中仍有超过60%的血友病患者存在关节出血问题，33.3%的年轻患者仍患有血友病关节炎。

究其原因，一方面是因为我国血友病预防治疗率偏低，而且目前的预防治疗方案不能完全预防血友病性关节病；另一方面，难以监测的亚临床出血也会导致不易察觉的关节损伤。

在江西省儿童医院血液肿瘤科主任徐忠金教授看来，血友病性关节病是一个不断进展的过程，每一次的出血（临床出血和亚临床出血）都会导致关节损伤，最终会导致关节残疾。关节损伤不只是“并发症”，而应作为与出血同等重要的评估指标，贯穿治疗始终。对于血友病这种患者终身伴有凝血功能障碍的疾病，医患共同决策非常重要。

医患共同决策，成人、儿童患者均获益

医患共同决策（Shared Decision Making, SDM）是指医生和患者共同进行的医学决策工作。医生充分告知患者备选的不同医疗方案及其利弊，通过与患者共享信息、协作、讨论选择并做出决定，得出最佳的既符合研究证据又满足患者偏好和价值观的医疗决策。

据了解，上述6家开展血友病医患共同决策的医院将由血友病专科医生、护士、外科、康复理疗科、影像科等专业医疗人员组成综合关怀团队，通过评估患者关节状态进行患者分层，医患共同决策制定治疗方案，以及长期的规律性评估和方案调整等路径开展血友病多学科综合管理，对血友病患者进行综合治疗。

“儿童血友病患者病情变化较快，需要定期进行关节结构评估和功能评估。但由于年龄较小，往往依赖家长或监护人进行决策。医患共同决策模式鼓励家庭成员共同参与诊疗过程，让孩子从小培养起对自己疾病的认知与管理意识。这样不仅能让孩子在成长过程中适应治疗，形成良好的自我管理习惯，还有利于整个家庭围绕疾病形成一致的应对策略，降低致残风险，最大程度保障孩子的正常发育和生活质量。” 深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师王缨教授介绍。

“成人血友病患者通常面临更复杂的生理和社会环境，医患共同决策在此阶段尤为重要。通过共享决策，患者能更全面地了解自身疾病的状况、治疗方案的选择及其可能带来的长期影响，进而主动参与到治疗规划中。” 太原市中心医院血液科病区负责人郭志萍教授说。

江苏省人民医院血液内科主任医师卢瑞南教授认为，医患共同决策不仅有利于治疗过程中以患者为中心的方案制定，提升患者对治疗过程的满意度和依从性，还能减少因信息不对称造成的决策冲突，可以更好地实现精准化治疗，获得更为理想的预后。

关节保护达标，一起自如有道

出血和关节是影响血友病患者预后的核心要素，2023年“双维达标，自如有道”的治疗理念被提出，强调了 “减少出血”和“保护关节”这两大影响血友病患者预后的核心要素的重要意义，并将关节保护的概念贯穿治疗始终。因为由自发性出血带来的关节损伤，是血友病患者致残的重要原因。这一目标将临床诊疗的重点放到常被患者、照料者忽视的隐匿出血上面，强调对血友病患者关节的最大化保护。

烟台山医院血液科主任、主任医师张文娟教授介绍说，“所谓双维达标，就是将关节保护概念前置，通过定期评估出血程度和关节状态，实现全病程管理；其次，鼓励患者参与，与医生共同制定阶段性的治疗目标，并根据评估结果动态调整诊疗目标和治疗方案，帮助患者获得更好的疾病管理和生活状态。这不仅极大提升了患者参与度，提高了患者治疗依从性，同时也可以最大化挖掘患者的治疗意愿，满足患者多维度的治疗需求。”

辉瑞中国区血液与罕见病事业部总经理宋发贤表示，“‘双维达标’的理念体现了医生和患者共同进行医学决策的精神和意义。我们将积极参与到血友病医患共同决策模式的推广和发展中，积极联动各方，秉持‘双维达标，自如有道’的理念以支付体系、诊疗体系、患者管理三大体系为依托，构建‘药品+诊疗+支付+护理+心理+患教’6C care综合关爱患者管理服务，旨在让每一位血友病患者都能实现减少出血和保护关节健康‘双维达标’。”