全球首款“基因剪刀”療法獲批準

　　圖：美國福泰製藥（Vertex）的Casgevy的療法，成為首個獲批準上市的CRISPR基因編輯療法。\網絡圖片

　　【大公報訊】綜合法新社、路透社、《華爾街日報》報道：俗稱“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術，正從實驗室走向市場。美國食品藥品監督管理局（FDA）8日批準瞭全球首款采用CRISPR技術的療法，主要用於治療血液疾病中的鐮狀細胞疾病。相關技術獲得2020諾貝爾獎，未來應用的前景十分廣闊，但是治療費用昂貴，長期效用仍有待觀察。

　　FDA當日批準瞭針對鐮狀細胞疾病的新基因療法，其中美國福泰製藥（Vertex）一種名為Casgevy的療法，成為美國首個獲批準上市的CRISPR基因編輯療法。這是一項極精確地改變動、植物和微生物DNA的基因編輯技術，如同“剪刀”一樣被用於編輯基因。該技術的發明者沙爾龐捷與道德納，在2020年獲得諾貝爾化學獎。

　　獲批上市的這項療法，先抽取患者的骨髓中造血幹細胞，在實驗室通過CRISPR技術進行編輯修改後，再移植回患者體內，整個療程需要住院約一個月。改造後的造血幹細胞，可以加速生成胎兒血紅蛋白（HbF），有效促進氧氣傳輸，防止紅細胞“鐮狀化”。

　　FDA治療產品辦公室主任凡爾登說，“基因療法有望提供更有針對性和更有效的治療，特別是對於目前治療選擇有限的罕見病患者。”

FDA建議後續觀察15年

　　鐮狀細胞病是由血紅蛋白基因變異引發的遺傳性血液病。美國有超過10萬人患有鐮狀細胞貧血，其中非裔患者居多。鐮狀細胞疾病會導致疼痛甚至威脅生命，是醫學界試圖攻克的難題之一。目前，鐮狀細胞疾病的唯一長期治療方法是骨髓移植，但這需要匹配的捐獻者，並仍存在排異風險。

　　臨床試驗數據顯示，鐮狀細胞病患者接受這種基因編輯療法後至少12個月沒有出現嚴重疼痛的比例達97%。美媒指出，上述CRISPR療法獲FDA批準後，為那些長期令醫生束手無策的疾病，帶來瞭治療的曙光。

　　不過，《華爾街日報》評論指出，該療法商業化道路依然充滿挑戰。由於CRISPR療法屬於全新技術，目前有關該技術的長期影響的數據極其有限，因此該療法獲FDA批準後，藥企還要進行為期15年的後續觀察研究。FDA表示，接受療法的患者將要終生檢測，是否會產生惡性腫瘤。

　　臨床試驗數據顯示，在接受CRISPR治療後兩年的隨訪期內，31名患者中有29名出現明顯改善，至少一年沒有出現“嚴重疼痛”。不過，治療伴隨而來的副作用包括口腔潰瘍、惡心、腹痛和嘔吐。

　　其次，這類療法普遍存在的問題就是費用昂貴。Casgevy療法為一次性療法，在美國的價格為220萬美元（約1716萬港元）。

　　CRISPR作為前沿技術，前後隻用瞭十年，就成功轉化為商業產品，速度驚人。目前，福泰製藥還有一種CRISPR療法正在接受FDA的審查，以治療輸血依賴型β地中海貧血患者。預計將於明年3月30日有結果。

未來或可修復大型器官

　　另外，多傢研究機構目前正在開發基於CRISPR技術的其他療法，用於治療心臟病、癌癥和罕見遺傳疾病。科學傢們也在研究，通過該療法修復包括大腦在內的大型人體器官基因，或將有助於治療肌肉萎縮癥、亨廷頓氏病等毀滅性疾病。下一代基因編輯技術有望使這種療法更容易實施，同時減少副作用。