基因療法治脊肌萎縮　男嬰一針見效

　　【大公報訊】醫管局引入基因療法治療“脊髓肌肉萎縮癥”，在上月底首次用新藥“阿哌奧諾基”，為一名患有該癥的10個月大男嬰提供治療，病人隻需接受一次靜脈註射新藥，不需長期使用傳統藥物。主診醫生表示，男嬰現時手拿東西更加有力。醫管局已將新藥納入“關愛基金極度昂貴藥物”資助范圍。

　　“脊髓肌肉萎縮癥”特征是脊髓和腦幹下方運動神經元持續衰退，甚至死亡。病童會出現肌肉無力和萎縮，失去行動能力，呼吸、吞嚥和進食逐漸出現困難的癥狀，患者的智力發展通常是正常的。

　　全港首個接受此療法的男嬰在出生後兩周，接受篩查時發現患有脊髓肌肉萎縮癥一型，一個月大時出現肌力較弱，手腳無法舉起，開始接受傳統藥物治療；當嬰兒10個月時開始接受一次性“阿哌奧諾基”基因療法，現時男嬰用手拿東西時速度變快，更有力氣。

　　該男嬰的主診醫生、香港大學醫學兒童及青少年系臨床副教授陳凱珊強調，脊髓肌萎癥一型患者占所有患者六成，預期兩歲前死亡，發病年齡為6個月前，並且不能坐穩。臨床數據顯示，使用“阿哌奧諾基”後的7.5年，其療效持續存在。